La terapia, autorizzata in via condizionata, è frutto della collaborazione tra Chiesi Farmaceutici e lo spin off modenese Holostem Terapie Avanzate

La Commissione europea ha notificato a Chiesi Farmaceutici l’autorizzazione condizionata per l’immissione in commercio di Holoclar, terapia avanzata a base di cellule staminali autologhe in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea. Prodotta nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate, spin off dell’Università di Modena e Reggio Emilia presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’ateneo modenese,  la terapia aveva ottenuto il parere positivo dell’Ema lo scorso dicembre. Grazie alla registrazione ottenuta potrà essere disponibile per tutti i pazienti europei.

Holoclar è un prodotto di ingegneria dei tessuti per terapie avanzate consistente in un epitelio corneale umano autologo ricostruito ex-vivo contenente cellule staminali, indicato per la ricostruzione della superficie corneale in pazienti con mancanza di cellule staminali limbari dovuta ad ustioni oculari. Preparato a partire dalle cellule del paziente stesso, non presenta rischio di rigetto. E’ stato riconosciuto come farmaco orfano nel 2008 ed è stata applicata per la prima volta sull’uomo in via sperimentale negli anni Novanta.

“Holoclar è in assoluto il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali approvato e formalmente registrato nel mondo occidentale” ha  dichiarato Andrea Chiesi, Direttore R&D Portfolio Management di Chiesi Farmaceutici S.p.A. e Amministratore Delegato di Holostem Terapie Avanzate.

La direttiva europea 1394/2007 equipara sostanzialmente le terapie avanzate cellulari ai farmaci e prevede che le terapie cellulari possano essere prodotte solo in officine farmaceutiche certificate GMP (Good Manufacturing Practice). Grazie agli investimenti di Chiesi Farmaceutici è stato quindi possibile certificare il Centro di Medicina Rigenerativa di Modena dove Holostem lavora, e procedere nel cammino di registrazione del farmaco.

“Questo primato – continua Andrea Chiesi – ci dimostra che la partnership tra pubblico e privato non solo è possibile, ma è anche la sola vincente in un campo complesso come quello delle cellule staminali, in particolare autologhe, e della medicina rigenerativa. Holostem si pone ora come business model internazionale per portare in clinica i risultati della ricerca scientifica in questo campo”.

Il prossimo obiettivo del team di ricercatori e imprenditori di Modena è quello di sviluppare nuovi prodotti di terapie avanzate, come la terapia genica per la cura dell’epidermolisi bollosa o “sindrome dei bambini farfalla” applicata fino ad ora con successo sui primi due pazienti al mondo. Si punta inoltre a sviluppare nuovi protocolli sperimentali e clinici con altre cellule staminali degli epiteli di rivestimento come congiuntiva, uretra, mucosa orale ed epiteli respiratori.

Fonte: aboutpharma